rvd wrote:все ето очень заманчиво в теории, но хотель бы на практике увидеть как работает замена дефетных генов с помощью вируса носителя в более чем одной клетке не разрушая функций етой клетки. Пример с кураре здесь неуместен - клетки ломать не геном строить.
Пример кураре очень даже уместен в обьяснении, что такое селективность действия, и почему не надо анализировать миллиард клеток.
Относительно замены в более чем одной клетке, не разрушая ее.
Принцип таков - вирус, содержащий генную конструкцию, которую надо внедрить - дефектен, т.е. не может размножаться. Он может только доставить ДНК внутрь клетки, гены, отвечающие за разрушение клетки в нем удалены.
Можно уколоть(можно и точно в какое-то определенное место)/проглотить достаточное количество вируса, чтобы хватило на достаточное количество клеток.
ДНК, которая предназначена для терапии, имеет также регуляторный элемент, позволяющий ей действовать только в определенном типе клеток из тех, что его получили (довольно простой трюк, кстати). Это - сегодняшний уровень вирусной генотерапии.
Липосомы могут избирательно связываться с клетками + все тоже, что и с вирусами. Это тоже уровень на сегодня.
Генотерапия имеет много нерешенных проблем. Главная - методы все достаточно сырые и ненадежные. С trials проблемы, ибо 2 человек умерло из-за сложностей с имунной системой, которая пытается атаковать вирусы-носители терапевтических генов. У некоторых людей прекрасно работает, но к сожалению, пока не у всех.